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　　周一，制药公司Marinus Pharmaceuticals(MRNS.US)股价在收盘后暴涨超60%。此前公司宣布，旗下候选药物加奈索酮(Ganaxolone)在治疗罕见疾病CDKL5缺乏症(CDD)的3期试验中达到了主要终点，且总体耐受性良好。计划于2021年中期提交新药申请(NDA)。

　　Marinus于2018年中启动了这一项全球性、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，招募大约70名2-21岁确认携带疾病相关CDKL5基因变异的患者。

　　CDKL5缺乏症是由位于X染色体的细胞周期素依赖性激酶样5(CDKL5)基因突变导致的。CDKL5基因负责编码对大脑正常功能至关重要的的蛋白质。该病主要影响女孩，特征是早发性、难以控制的癫痫和严重的神经发育损伤。大部分患儿无法行走、说话或自主进食，许多患儿需要轮椅辅助，生活不能自理，需要他人照料。

（文章来源：智通财经网）

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